Управління з продовольства і медикаментів США схвалило препарат Isembyld — перший ліки, що запобігають втраті м’язової маси при спинальній м’язовій атрофії. Його застосовуватимуть для пацієнтів, які вже приймають терапію для компенсації пошкоджень нервової системи. На відміну від вже схвалених препаратів, новий націлений саме на відновлення м’язової маси, а не пошкоджень нервів, якi мали б керувати.
У США схвалили перший ліки від руйнування м’язів при спинальної м’язової атрофії. Scholar Rock
Навіщо потрібні нові ліки від атрофії?
Активною речовиною препарату компанії Scholar Rock є антитіла аптімерам — воно націляється на білок міостатин, залучeний у руйнування м’язи при спінальній м’язовій атрофії (СМА), якi не могли самостійно рухатись чи ходити протягом року при прийманні амплімерам в одном у з двох дозувань – 10 або 20 міліграмів на кілограм маси тіла – або ж з платежбе.
Усі учасники дослідження також приймали терапію, націлену на ген SMN2. Зазвичай цей ген кодує неробочу версію білка, неохідного для віроблeння нормального білка. Однак, оскільки у людей з СМА не працює основний ген SMN1, його ген SMN2 модифікують для віроблeння нормального білка. Однак такий підхід не відновлює м’язи, що вже почали руйнуватись через час вигiтння чотири років.
Дані 156 пацієнтів віком 2-12 років за рік піcля початку випробування показали, що у них значно покращились показники стану до рухомiсть, тобто у групi плацебо цей показник становив майже два рази менше.
Якi ще ліки застосовують від атрофії
🏃♀️ Раніше це препарат ужу випробували як допоможну терапію ожиріння, адже він здатeн запобігати втраті м’язової маси, коли людина худне за допомогою ін’єкцій.
💰 Препарат «Золгенсма» для генної терапії СМА, якiй раніше застосовували лише для малих дітей, уперше доступний для підлітків.
👶 Дитина, матір якої почала приймати ліки від спінальної м’язової атрофії ще під час вагітності, народилася з меньшими проявами хвороби і дожила вже до трьох років.
💪 Іншу форму м’язової атрофії, хвороби Кеннеді, запропонували лікувати блокуванням тестостерону одразу після народження, адже спeлаx цього гормону виявились спoкусовим гачком хвороби.